 Buenas tardes y bienvenidos a este seminario online organizado por la Asociación Española de Amilo y dosis a Milo en colaboración con Maya Loma Paysing Europe en PI. Mi nombre es Ana Vallejo y yo seré la persona que modere este seminario online hoy titulado Amilo y dosis a él que es y cómo se trata y que correrá a cargo de la doctora Isabel Kirchnick, médico especialista en hematología y hemoterapia del servicio de hematología en el Hospital Puerta de Hierro de Madrid. En nombre de Amilo y también en nombre de PI, doctora, muchas gracias por estar hoy aquí, por dar esta charla y por enseñarnos un poquito más de lo que es la Amilo y dosis a él y sobre todo cómo se trata. Antes de comenzar con el seminario online me gustaría explicar brevemente la estructura que va a tener y la forma en la que podéis hacer preguntas al final del seminario. La doctora dará una charla de unos 40-45 minutos y luego después tendremos un turno de preguntas de unos 15-20 minutos para que podáis preguntar todas aquellas dudas que tengáis acerca de la presentación o acerca de los tratamientos de la Amilo y dosis a él. Hay dos maneras de hacer preguntas. La primera es usar el micrófono como estoy haciendo yo en este momento. Para ello solamente tendréis que hacer clic en el icono de la mano que veréis en el panel en vuestra pantalla del ordenador. Hacéis clic en ese icono de la mano y yo os daré paso para que podáis hacer la pregunta a la doctora. La otra manera si no queréis usar el micrófono es en el panel de preguntas que encontraréis también en vuestra pantalla de vuestros ordenadores escribir la pregunta por escrito. Yo recibiré esas preguntas y se las leeré a la doctora para que ya pueda contestarlas. Podéis hacer sobre todas las preguntas por escrito, podéis hacerlas durante todo el seminario mientras la doctora habla. Las preguntas ha habido a voz en micrófono, así que las haremos al final para no interrumpir la presentación. Y antes de empezar me gustaría darle paso a Marie Carmen Nadal, la presidenta de Amilo, que quería también dar las gracias a la doctora antes de comenzar el seminario. Marie Carmen, cuando quieras. Para vuestra asistencia y bueno, ya le ha dicho todo. Marie Carmen, te habíamos perdido. Bueno, decimos que hay muchas veces a todos por vuestra asistencia y tú ya le has dicho todas las gracias a la doctora Disney y siempre a NPI por vuestra estupenda cooperación con nosotros. Y por supuesto a todos los asistentes conectados para dar goza a los enfermos de Amilo y Dosisael en nuestro país. Muchísimas gracias. Gracias, Marie Carmen. Y ahora le damos paso a la doctora Disney, doctora, cuando quieras. Muchas gracias. Buenas tardes y bienvenidos a todos. Gracias por esta asistencia virtual. Siempre es más agradable ver a la gente, pero en estas épocas es una ventaja poder disponer de esta tecnología. No voy a extenderme durante 45 minutos. Por experiencia sé que la gente le gusta que le ilustren en el tema, pero también poder hacer preguntas. Espero no ser demasiado tediosa y tener tiempo y que tengáis ganas de preguntar lo que necesitéis. Así que bienvenidos. Este es el esquema de la charla. Voy a hablar en general de la Amilo y Dosis. Cuántos tipos hay? Por qué se produce la Amilo y Dosisael? De qué se quejan los pacientes? Cuántos pacientes hemos visto en Porta de Hierro? ¿Cómo son estos pacientes? ¿Por qué vienen? ¿De dónde vienen? ¿Qué pruebas hay que hacerles a los pacientes? ¿Cómo se diagnostica la Amilo y Dosis? Y para terminar, ¿cómo se trata a grosso modo la Amilo y Dosis? Vamos a empezar por lo más básico. ¿Qué es la Amilo y Dosis? Pues es muy fácil. La Amilo y Dosis es simplemente depósito de sustancia amiloide en cualquier órgano o tejido. ¿Y cómo se ve esto? Pues en biopsias, al microscopia. Esto requiere una biopsia, y esta biopsia la tiene que mirar un patólogo al microscopio. No hay otra manera de diagnosticar la Amilo y Dosis. El diagnóstico se puede hacer de sospecha, pero el diagnóstico de Amilo y Dosis, y sobre todo la AL, requiere una biopsia. La sustancia amiloide en general se produce siempre porque se depositan proteínas anormales. ¿Cuántos tipos de amilo y dosis hay? Muchos, aproximadamente andan por los 100. Hay unos tipos más frecuentes que otros. Y cada tipo tiene distintas manifestaciones clínicas, distinto origen y distinto tratamiento. Pero básicamente hay dos tipos fundamentalmente de amilo y dosis. Más del 90% de los casos de amilo y dosis son o tipo AL, que es lo que llamamos amilo y dosis de cadena ligera, o tipo ATTR. ¿Qué diferencia hay entre estas dos entidades? Bien, la proteína que se deposita es completamente distinta. En la amilo y dosis AL se depositan fragmentos cachitos de immunoglobulinas, que son unas proteínas que tenemos circulando en el suero. Y estos cachitos se llaman cadenas ligeras libres. Esta amilo y dosis afecta al corazón, sobre todo, pero puede afectar a cualquier otro órgano. Si, en lugar de cachitos de immunoglobulina, se deposita en los tejidos trastiretina, tenemos la amilo y dosis ATTR. Hay una forma que no es hereditaria, es lo que se como noce como amilo y dosis ATTR senil, y hay una forma familiar o hereditaria. Este tipo de amilo y dosis afecta al corazón, al sistema nervioso periférico y a otros muchos órganos. Básicamente, como pone al principio de la diapositiva, más del 90% de los enfermos diagnosticados de amilo y dosis van a tener uno de estos dos tipos. Es muy importante diferenciar entre amilo y dosis AL y amilo y dosis por ATTR. Son los dos tipos más frecuentes, pero tienen una clínica parecida, pero el pronóstico y el tratamiento no tienen nada que ver. La analítica, a veces, no ayuda. Los enfermos pueden presentar la misma clínica. Y cómo se hace este diagnóstico entre un tipo y otro en la biopsia? Otra vez, diferenciar entre un tipo de amilo y dosis y otra requiere una biopsia. Y esta biopsia la tiene que ver un patólogo. Esto no es un análisis de la sangre. Y, repito, es fundamental diferenciar entre estos dos tipos. No se puede asumir que un enfermo tiene un tipo u otro sin revisar la biopsia. ¿Qué médico trata los pacientes con amilo y dosis? Pues depende del tipo. De la amilo y dosis AL o amilo y dosis de cadenas ligeras nos encargamos los hematólogos. A la necesitamos la ayuda de cardiólogos, nefrólogos, de muchos especialistas. Las amilo y dosis por depósito de ATTR las tratan los cardiólogos, neurologos, internistas, etcétera. O sea que esto no es una única enfermedad con un único médico. Bien, ¿qué es lo más importante de la amilo y dosis AL? Que es una enfermedad, como he dicho antes, en la que se depositan tachitos de cadenas ligeras de immunoglobulinas que forman amiloide. Es muy rara, pero es la que tiene el peor pronóstico de todas las amilo y dosis. Una cosa muy importante. Todas las amilo y dosis AL se producen porque hay una neoplasia hematológica, que es la causa de que se depositen, se fabriquen y se depositen estas immunoglobulinas. Por eso somos los hematólogos los que tratamos. A estos enfermos y para el diagnóstico no me cansaré de decirlo. Hay que tener una biopsia de cualquier tejido que demuestre amiloide y que esta biopsia demuestre la presencia de amiloide. ¿Cómo se produce la amilo y dosis AL? Pues mirad, aquí en este lado tenemos una célula plasmática, que son células que tenemos todos los todos en la médula osia y que fabrican defensas. Pero esta célula puede enfermar y entonces en lugar de fabricar defensas normales, fabrican immunoglobulinas anormales. Y estas immunoglobulinas se depositan en los tejidos en forma de amiloide. Y este depósito puede producirse en el corazón, en los riñones, en el sistema nervioso periférico, en todo el aparato digestivo, en el lengua hígado intestino, en la piel, en cualquier otro sitio. Pero la base es una célula anormal de la médula osia que fabrica una immunoglobulina. ¿De qué se quejan los enfermos? Pues depende. El enfermo que tiene afectación cardíaca, que es la mayor parte de ellos, se quejan de cansancio porque el corazón no puede bombear sangre. Se quejan de temas porque el líquido se queda en los tobillos. Las paredes del corazón están rígidas y los enfermos pueden tener arrismias o trombos. Se puede orinar un exceso de proteínas y los riñones estropean y los enfermos se le hinchan los pies por esto. La afectación del intestino provoca que el intestino esté rígido. La comida no se absorbe. Los enfermos pueden tener diarrea, dolor, no pasa la comida. La lengua puede estar agrandada. La afectación del sistema nervioso periférico, que son los nervios que son responsables de la motilidad y de la sensación, puede producir dolor, falta de sensibilidad y dificultad para andar. Y por último, si tenemos afectación de la piel, los enfermos tendrán hematomas o vultos. Digamos que esto es el conjunto de síntomas más frecuentes. Pero la miloide se puede depositar y puede estropear casi cualquier órgano. ¿Qué enfermos? ¿Cuántos enfermos hemos visto? ¿Cuántos enfermos estamos tratando? Bueno, pues de 2005 hemos tratado más de 100 enfermos. La mayor parte de los enfermos, diagnosticados de amilioidosis AL en nuestro centro, en el hospital Porta de Hierro, tienen una edad mediana. Pero hemos tenido enfermos de 30 y tantos años y enfermos de 80 y tantos. Y una cosa muy importante, los enfermos se tardan una media de seis meses en diagnosticarlos. Se tarda en diagnosticar a los enfermos. También tenemos otros enfermos que vienen ocasionalmente al centro. No los controlamos todo el tiempo y también nos envían biopsias para revisar. La mayor parte de nuestros enfermos vienen de la comunidad de Madrid, pero también de las comunidades adyacentes, Castilla y León, Extremadura y Castilla-La Mancha. Y la mayor parte de los enfermos, como veis en el gráfico de aquí abajo, nos lo envía a un cardiólogo, aunque también a veces nefrólogos o medicina interna. Pero sobre todo, los servicios de cardiología son los responsables de enviar a la mayor parte de los enfermos. ¿Y de qué se quejan estos 100 pacientes? Pues la mayor parte de los enfermos se quejan de cosas causadas porque el corazón no funciona. Disneya, los pies hinchados, mal estado general. Pero también pueden tener proteínas en la orina. Los enfermos se pueden quejar de diarrea a dolor, esto es porque vienen la primera vez. Repito, la mayor parte de los enfermos son diagnosticados por un cardiólogo y la mayor parte de los enfermos se quejan de clínica relacionada con la afectación del corazón. ¿Cómo se diagnostica la miloidosis? ¿Qué pruebas hay que hacer? Primero, hay que sospecharla. Los cardiólogos sospechan a miloidosis cuando encuentran ecocardiogramas anormales en pacientes con fatiga. Los hematólogos, cuando vemos determinadas alteraciones. Los nefrólogos pueden sospechar una miloidosis cuando ven demasiada proteína en la orina. Pero vuelvo otra vez a repetir lo mismo. Para confirmar estos diagnósticos que pueden hacer muchos especialistas, necesitamos una biópsia. Y por último, hay que ver la afectación de órganos. ¿Qué analíticas y qué pruebas hacemos? Analíticas básicas de sangre y orina, normales. Hay que medir proteínas. Todos los enfermos, como estas células plasmáticas que son la causa del problema, están en la médula ósea. Hacemos biopsias de médula ósea. También necesitamos biopsias de cualquier órgano, como he dicho antes, para demostrar que hay miloidosis. Siempre hay que estudiar el corazón. La mayor parte de los enfermos con miloidosis, se quejen o no, tienen afectación del corazón. Y muy importante, y como he dicho antes, hay que diferenciar claramente si estamos ante una enferma que tiene una miloidosis a L o una miloidosis por depósito de TPR. ¿Qué pronóstico tienen los enfermos de miloidosis a L? Depende de la afectación cardíaca. Varía entre pocos meses a muchos años. Sin embargo, hay pacientes que tienen, cuando les vemos la primera vez, tienen, si calculamos el pronóstico, un pronóstico malo, porque tiene una afectación cardíaca severa, pero luego cada vez tenemos más claro que el pronóstico mejora mucho si la enfermedad hematológica se controla rápido. Es decir, si las cadenas ligeras libres, que es el marcador de esta enfermedad, baja rápido y pronto. Esto es lo mismo que si hablamos de qué esperanza de vida tiene un niño africano. Pocas, pero si este niño africano de un pueblo pequeño y pobre de África nos lo llevamos a Europa, mejorara su esperanza de vida. Si este enfermo, con una afectación cardíaca severa, responde bien al tratamiento, su pronóstico puede mejorar. El pronóstico no es invariable. Y, por fin, ¿cómo se trata la miloidosis a L? Bien, la miloidosis a L no es un tratamiento único. Los enfermos con la miloidosis a L suelen estar malitos a diversos niveles. Necesitamos tratamiento de soporte sintomático. Es decir, el enfermo necesita apoyo de nutrición, necesita un cardiólogo, puede necesitar un nefrólogo. Necesitamos tratar la neoplasia que da origen a la miloidosis. Como he dicho al principio, la miloidosis a L se produce porque hay un cáncer de la sangre. Y esto es lo que podemos tratar. Y luego, para terminar, aunque esto es el futuro, deberíamos poder quitar el amiloide. Lo que hacemos ahora es procurar que el enfermo esté bien. Y, número dos, tratar la enfermedad de la sangre. Pero es posible que en un futuro no muy lejano podamos quitar el amiloide. Bien, evidentemente, como he comentado, es muy importante tanto o más que el tratamiento de la sangre, el tratamiento de soporte los enfermos necesitan por la afectación cardíaca, diuréticos, anticoagulación. Un 20% de los enfermos pueden requerir un marcapasos. Hay que restringir a veces la sal y el agua. Necesitamos, en los casos que el enfermo tiene afectación del riñón, controlar la tensión, vigilar los diuréticos. Y hay enfermos que pueden requerir emudializos. Y otras cosas, hay la afectación gastrointestinal, puede requerir analgesia, fármacos anti diarrea, soporte del servicio de nutrición. Y, evidentemente, la afectación del sistema nervioso periférico puede requerir analgesia, ayudas físicas, tratamiento rehabilitador. O sea, el tratamiento de soporte y de los síntomas es tan importante como el tratamiento de la milidosis aérea. ¿Y cómo se trata la enfermedad hematológica? Pues utilizando exactamente los mismos fármacos que se utilizan en una enfermedad que se llama mieloma en la que también enferman las células plasmáticas, pero no les da por producir amiloide. ¿Cómo funciona esto? Esto es el esquema de antes. Tenemos una célula plasmática normal que fabrica imunoglobulina normal y esta se deposita en los tejidos. Hoy por hoy lo único que podemos hacer es intentar eliminar estas células plasmáticas. Y eso lo hacemos con un montón de fármacos que los enfermos que me estáis escuchando o sonarán los nombres, que los combinamos. Hay muchos fármacos muy útiles en amelidosis. Tenemos corticoides, tenemos la quimioterapia oral de toda la vida, tenemos los inhibidores del proteasoma, todos los fármacos que acaban en mid, hay nuevos fármacos que pueden ser útiles y tenemos un anticuerpo. Estos fármacos tienen ventajas e inconvenientes. Unos son fáciles de manejar, otros son orales, hay otros que son siempre pinchados y luego cada uno tiene su problema, bajan las defensas. Estos no son fármacos fáciles de manejar y hay que valorar en cada caso qué fármaco utilizamos para cada enfermo. Esta fuera no pretendo dar un repaso exhaustivo de todos los fármacos que se pueden utilizar en la amelidosis porque esto sería el cuento de nunca acabar. Pero que sepáis que hay muchos, no hay un único tratamiento para la amelidosis. ¿Y cómo usamos estos fármacos? Pues muy bien, en combinaciones. Generalmente no somos nunca un fármaco, combinamos dos o tres. ¿Y qué utilizamos para decidir? La edad, el estado general, la afectación orgánica. Si un enfermo vomita no le podemos poner pastillas. Si un enfermo tiene el azúcar alto, habrá que utilizar dosis bajas de corticoides. Cada paciente puede necesitar una combinación distinta. No hay un único tratamiento para los enfermos con amelidosis. Y hay que ajustarse además a la normativa legal española y de cada comunidad. Yo no puedo usar en dentro del sistema sanitario español los fármacos que a mí me parezca. Tiene que ser fármacos aprobados. Y en algunas comunidades algunos fármacos requieren informes especiales. O sea, que a veces no es que queramos, es que nos tenemos que ajustar a la normativa legal. Bien, no voy a entrar más en el tratamiento con antitumoral de la amelidosis AL, porque es muy complejo. Si necesitáis preguntar algo, pues para eso está el turno de palabra. Y el segundo aspecto, os digamos, la segunda manera, aunque es complementaria de tratar la amelidosis, es utilizar quimioterapia a dosis altas. Esto es un tratamiento complementario. Se puede hacer un tratamiento primero con dosis bajas y luego utilizar un tratamiento a dosis altas. ¿Qué ventajas tiene el trasplante autólogo? Que no es más que una quimioterapia a dosis altas, que es muy efectivo y que produce respuestas largas. Pero hay pacientes que no responden y sólo podemos dar quimioterapia a dosis altas a pacientes jóvenes que estén en buen estado general. Y esto generalmente es menos de un 20 % de todos los enfermos que vemos con amelidosis. ¿Podemos quitar el amiloide? Bueno, todavía no. Es la tercera parte del tratamiento, pero hay estudios en marcha con fármacos que pueden ser útiles. Hasta ahora, como he comentado, lo único que podemos hacer es eliminar las células plasmáticas con todos los fármacos que os he comentado. Sería bueno si tuviéramos una goma de borrar el amiloide, un fármaco que nos permitiera quitar el amiloide de los tecidos, igual que quitamos las manchas de las telas. Pero hoy por hoy todavía no hay nada claro a este respecto. ¿Hay fármacos antiamiloidosis? Sí, los hay. Estos no son fármacos dirigidos contra las células anormales de la médula ósea. Estos son fármacos contra la amiloide. Tienen unos nombres muy peregrinos. Veremos a ver con qué nombre le pone luego. Hay dos fármacos en desarrollo. Son anticuerpos monoclonales. Es decir, un fármaco dirigido contra la amiloide. Y de momento hay dos en desarrollo. Los resultados son preliminares, pero podemos tener novedades en un futuro no muy lejano. Y muchos de los que tenés un amiloide, si me estáis escuchando, a muchos enfermos le damos doxiclina, que es un antidiético. ¿Y por qué hacemos esto? Pues porque puede ayudar a eliminar el amiloide. Pero bueno, faltan resultados. ¿Cómo es barato? Pues lo damos y si vale para algo, fenomenal. Habrá ensayos futuros. Hay ensayos pendientes de resultados con estos dos fármacos y con la doxiclina. Pero hoy por hoy el tema de eliminar el amiloide está todavía muy en mantillas. ¿Qué novedades tenemos? Pues muy... Lo más importante, el pronóstico está mejorando. Lo dice todo el mundo. No tiene nada que ver el pronóstico de una milidosis que se diagnostica ahora. De una milidosis hace 15 años. En los enfermos jóvenes y en no tan jóvenes dan muy buenos resultados los tratamientos con combinaciones de bortezoamib, que es un fármaco que os sonará a todos los enfermos que me están escuchando, seguido de trasplante. Pero también los resultados con combinaciones de bortezoamib en enfermos que no se puedan trasplantar dan muy buenos resultados. Hay nuevos fármacos, antimieloma, el daratumumab, el xazomib, que podemos empezar a usar ya y con resultados buenos y poca toxicidad. Y todos los centros, esto es lo más importante. Quizá la novedad más importante de los dos últimos años. Lo importante que es que la enfermedad hematológica mejore rápido y mejore mucho. Como he dicho, esto es un condicionante de pronóstico. Y un enfermo puede tener una afectación cardíaca muy severa y un pronóstico muy malo. Pero si la enfermedad responde muy bien el pronóstico del enfermo va a mejorar. Y bueno, para terminar, aunque esto ya digo que es el futuro, hay resultados prometedores con dos fármacos antiamilidosis. Estos dos que os he puesto antes, el vierta amilidosis y el cael. Esta diapositica que os valga para animaros, hay novedades, hay mejoría en el pronóstico y esperemos poder disponer de fármacos antiamilidosis en un futuro no muy lejan. Un par de cosas que quiero comentar. Respecto a nuestro sistema nacional de salud, que es un sistema nacional de salud magnífico, la asistencia sanitaria está regulada por distintas consejerías de sanidad. Se puede elegir hospital dentro de una comunidad autónoma, casi siempre, pero no se puede elegir hospital a nivel nacional. Por eso los enfermos que quieran una segunda opinión en otra comunidad autónoma deben solicitarlo por vía oficial nosotros en centros que recibimos enfermos de otras comunidades no podemos hacer nada desde el punto de vista personal, no es una decisión nuestra, es una decisión de las consejerías. Un médico puede consultar, si a mí me consulta un colega, yo siempre le voy a responder, pero la manera de que yo pueda atender o por lo menos emitir una segunda opinión es lo que se denomina a nivel burocrático una canalización. Como ya he dicho antes, la prescripción se debe ajustar a las condiciones legales de autorización de fármacos, yo no puedo poner los fármacos que a mí me parezca. Y, hombre, la ventaja que tenemos en Puerta de Hierro es que tenemos una excelente colaboración de la dirección, de la administración y entre matología, cardiología, nefrología. Pero, repito, estamos en un sistema nacional de salud con una normativa que tenemos que respetar. Y, bueno, pues esto es todo, somos una unidad de amyloidosis no formal, pero que la formamos, valga la redundancia, médicos de muchos servicios, que nos echamos una mano los unos a los otros cuando lo necesitamos. No tenemos un despacho que ponga unidad de amyloidosis, pero sabemos que si necesitamos un nefrólogo, recurrimos a uno o que si necesitamos a un radiólogo. Y, por supuesto, evidentemente, el grueso del trabajo lo hacemos hematólogos y cardiólogos. Y esto es todo, muchas gracias. No quería extenderme mucho, porque creo que lo más importante es que vosotros preguntéis. Así que a vuestra disposición. Muchas gracias, doctora, por esta presentación, por esta estupenda presentación y por toda la información que nos ha dado en esta charla. Antes de continuar con las preguntas, quería volver a explicar brevemente cómo podéis hacer preguntas. Si queréis utilizar el micrófono, simplemente utiliza el icono de la mano que veréis en vuestro panel de control, yo os daré paso para que vosotros podáis hacer la pregunta y si preferís hacer las preguntas por escrito, podéis utilizar la ventana de preguntas que también veis en vuestra pantalla, y yo recibiré las preguntas y se las haré a la doctora para que pueda contestarlas. También comentaros que este seminario está siendo grabado, que estará a disposición, si lo queréis volver a ver otra vez en las redes sociales de Amilo, de la Asociación Española de Amilo y Dosis. Y, bueno, vamos a pasar a la primera pregunta que nos acaba de llegar. Bueno, de momento solamente ha dicho buenas tardes. Muchas gracias. Bueno, está escribiendo la pregunta. Voy a comenzar por otra pregunta, y cuando acabe de escribir la pregunta volveremos a ella. Quería preguntarle, doctora, la relación que hay entre el mieloma y la amilidosis a él. Le ha comentado que son enfermedades muy similares. Incluso comparten tratamiento algunas veces. En algunos casos, pacientes con amilidosis a él pueden desarrollar mieloma y viceversa. ¿Qué relación hay entre estas dos patologías? Bien, una pregunta muy difícil de contestar. Todas las amilidosis a él tienen en la médula las mismas células cancerosas que el mieloma. Todas. Es una cosa que he mencionado, pero no todos los mielomas tienen amilidosis. No sabemos por qué algunas células plasmáticas fabrican amiloide y otras no. Podríamos decir que todas las amilidosis a él tienen un mieloma, aunque sea un mieloma pequeñito, porque la célula cancerosa es la misma, pero no todos los mielomas tienen amilidosis. Aquí lo que determina el pronóstico es la presencia de amiloide. El nombre es lo de menos. Técnicamente, si tenemos más de un 10% de células plasmáticas en la médula, le podríamos llamar mieloma. Aquí el quid de la cuestión no es que nombre le ponemos. Si le llamamos mieloma con amilidosis o solo amilidosis a él, sino cómo lo tratamos, lo que define el pronóstico es la afectación de órganos. Utilizamos los mismos fármacos, pero de manera completamente distinta, porque un enfermo con amilidosis a él y afectación cardíaca no se puede tratar exactamente igual que un mieloma joven. Pero la base del tratamiento es utilizar los mismos fármacos que utilizamos en el mieloma. No sé si he contestado la pregunta o la liado más, porque es una pregunta que me hacen no solo pacientes, sino compañeros. No hay una línea definida. Reservamos el término de mieloma para el que no tiene amilidosis, evidentemente, pero todas las amilidosis a él tienen mieloma en la medida. No sé, repito que no sé si he aclarado o la he liado más. Yo creo que he aclarado la respuesta, y además porque, como bien comentaba, es bastante complicada la relación entre las dos patologías. Voy a dar paso a Mercedes Manzanares, que ha levantado la mano para hacer una pregunta a través de micrófono. Mercedes, cuando quieras. Hola, buenas tardes, doctora. A ver, yo estoy pendiente de un trasplante autógeno. Soy de la Comunidad de Madrid y me llevan en el Ramón y Cajal. Y mi pregunta es... ¿A doctora Blanchard? Sí, sí, justo. Le da usted recuerdos de mi parte. Ay, gracias. Bueno, le comenté que íbamos a tener este webinar. Y ella también me dijo que la conocía, que estaban en contacto. Mi pregunta es... Mi caso es que, además de tener amiluidosisal, también tengo neutropeña severa. Entonces, en ese caso, los trasplantes autógenos son contradictorios... No tiene nada que ver. Me imagino que para hacerle un trasplante, utilizamos mejor el término autólogo. Para hacerle un trasplante hay que sacarle células madre, primero. Sí, bueno, se las han sacado, sí. Pues entonces, si ya se las han sacado, olvídese de la neutropeña. Cuando le hagan el trasplante, le van a dar una dosis muy alta de quimioterapia, y entonces sí que va a estar neutropenica. Pero como le van a poner sus células, pues no hay problema. Bueno, no hay problema. A ver, recuperará. Pero muchos enfermos, tanto con mieloma, con amiluidosis, con enfermedades de las que manejamos nosotros, a veces tienen neutropeña, porque les hemos puesto tratamientos que dañan a la médula ósea. Pero si ya tienen sus células guardaditas, no hay problema. Hombre, su médico estará pendiente de sus cifras, intentará que no tenga problemas, pero de cara al procedimiento del trasplante no hay problema. Bien, y otra cosa. Yo, por ejemplo, estoy notando mucho así una pérdida de visión. Esto puede ser debido a la amiluidosis o a la corticoides. Muy poco probable. Lo más probable es que se deba a los corticoides que habrá recibido usted en los tratamientos. Sí. Pero suele mejorar al suspender el tratamiento. No se cambia de gafas ahora, porque hay cambios de agudeza visual muy rápido y lo mismo recupera. Oh, muchas gracias. Bueno, voy a dejar. Perdón, Mercedes, que... Puedes continuar. Eh... No, decía... La siguiente pregunta era que si hay datos o porcentajes de casos de trasplantes autólogos que realmente no... Al final, el paciente no mejore, no consiga los resultados que se buscan, si hay porcentajes. Llevamos muchos años haciendo trasplante autólogo en amiluidosis a él. Hay cientos de series, hay una experiencia ya de 20 años, de 30 años, porque antes no había nuevos fármacos. Usted le habrá puesto probablemente alguna combinación de bortezoamib, y el bortezoamib empezamos a usarlo en el año 2008, más o menos. Entonces, tenemos mucha experiencia con el trasplante. El trasplante, una cosa es que no haya problemas, que hoy en día no solemos tener problemas con el trasplante. Y otra cosa es que consigamos erradicar la amiluidosis durante un periodo largo. No tiene nada que ver el procedimiento del trasplante con los resultados. Si la enfermedad hematológica está controlada y sigue controlada, y después del trasplante no hay enfermedad hematológica, el enfermo mejora casi siempre. Es bastante agradecido esto, pero va a pasar un periodo después del trasplante. No se piensa que esto es como cuando uno le pone un corazón, que sale estupendamente del hospital. El periodo inmediato post-transplante, pues a veces el enfermo no está bien, y uno piensa, ¿para qué me han hecho esto? Pero, bueno, tenga un poco de paciencia, porque generalmente todo el mundo, a los dos, tres meses del trasplante, está muy bien. Y lo bueno del trasplante es que consigue respuestas muy duraderas, porque muchas veces ponemos un tratamiento y a los dos años vuelve la enfermedad. Sin embargo, las respuestas que conseguimos con el trasplante, lo bueno que tienen es que suelen durar mucho. Eso es lo bueno del trasplante. Vale. Yo, mi caso es que la realidad es que es un poco... A ver, la doctora Blanchard me dice que es un poco especial, o que es un caso un poco atípico, porque realmente no mi estado general me encuentro bien, pero tengo una afectación pulmonar, aunque en neumología me dijeron que la capacidad pulmonar es impresionante, entonces, bueno, pero tengo la afectación pulmonar. Y entonces, ella me ha dicho que mi afectación es en los tejidos blandos. Entonces, realmente, ¿qué se refiere cuando me dice que la afectación es en tejidos blandos? Como he mencionado antes, se puede tener amiluidad en cualquier sitio. Entonces, por lo que me está contando, parece que tiene amiluidad en el pulmón. Mejor, si el corazón lo tiene bien, mucho mejor. Hala, como he dicho antes, el trasplante autólogo, todos esos fármacos que sacan la lista quitan la enfermedad de matológica, pero el amiluide no se puede quitar nada más que con el paso del tiempo. O sea, que el amiluide que tiene en el pulmón tardará en quitarse, porque eso hay que esperar a que el cuerpo lo disuelva, pero es frecuente la afectación pulmonar. Pero es rara, pero no es tan rara como la afectación de otros órganos. Y bueno, de cara al pronóstico, si su corazón está bien, pues mejor. Pero ya le digo que vemos con frecuencia enfermos con la afectación pulmonar. Eso es lo que le quiere decir la doctora Blanchard. Tejidos blandos se refiere a piel, pulmón, por ejemplo. Esos son tejidos blandos. Muchas gracias, doctora, por esta respuesta. Vamos a ver si le parece a la siguiente pregunta. Dice, buenas tardes, gracias de antemano. Mi mujer tiene 45 años, tiene diagnosticada amiluides isaelé y le afecta a la traquea de los pulmones. Ya se ha sometido a otra trasplante. La pregunta es, los fármacos prometedores de los que he hablado podrían utilizarse en su caso. Muchas gracias. Podrían, pero el problema, los fármacos es el mismo caso que comentaba Mercedes, afectación de pulmón. Y hoy por hoy, los fármacos que menciona el Biertamimab y el Kael son fármacos que no están aprobados para su uso. Ni en este país, ni en ningún otro. Están en ensayo. ¿Que tengamos estos fármacos en dos, tres, cuatro años? Pues no lo sé, no soy adivina. Los ensayos tienen buena pinta, pero probablemente en un futuro podamos utilizarlos. Si su esposa se ha sometido a un trasplante autólogo, es de esperar que la enfermedad se vaya eliminando con el tiempo. Pero una vez que ponemos tratamiento, luego ya es esperar. No podemos hacer más para quitar el amiluide. Muchas gracias, doctora. Vamos a dar paso a la siguiente pregunta que nos llegará por el micrófono. Es de Jonas Ginés. Jonas, cuando quieras. Buenas tardes, Jonas. Ahora. Hola, doctora, ¿qué tal? Buenas tardes, aquí estamos. Me alegro de irles. Nada, me ha encantado de saludarla. Bueno, me han quitado muchas de las preguntas. Porque tenía alguna pregunta sobre el trasplante autólogo, pero ya la ha respondido a la anterior. Pero bueno, tengo otra. ¿Sabes que eres mucho? Sí, yo que ya llevo tres años y medio, ya sabe usted. No hace falta que me lo cuentes. Bueno, ahora mismo estoy ingresado por tema del sodio bajo y mis edemas y mis cosas. Ya no sabe usted. En los estudios para nuevos fármacos, ¿cómo se hace? Ustedes seleccionan los perfiles que les interesan y llaman a los pacientes que pueden hacer ese estudio, tienen que estar atentos a los pacientes. No, los ensayos generalmente los organizan las compañías que fabrican los fármacos, aunque también los pueden organizar sociedades científicas. Entonces, lo que se hace es pensar qué enfermo se puede beneficiar. Este es fármaco lo vamos a utilizar en estos casos. Es decir, el enfermo no puede... Nada más que el enfermo no puede decir yo quiero participar. Hombre, puede decir si luego se lo ofrecen, pero esto no es iniciativa de los enfermos. El enfermo no tiene que estar pendiente, porque generalmente en todos los hospitales grandes de España, todos los médicos en determinadas especialidades conocen los ensayos que hay en marcha. Y si hay un ensayo disponible en España, nadie tiene ningún problema en enviar a un enfermo a otro hospital. La situación es distinta en Estados Unidos. En Estados Unidos se depende más de la iniciativa del enfermo. Aquí el enfermo no tiene un papel activo. Tiene que ser los médicos responsables los que consideren si un enfermo puede ser incluido en un estudio o no. Si cumple los criterios, y luego ya es cuestión de los criterios. Muchas veces nosotros no podemos conseguir que un enfermo entre en un estudio, si no cumple unos determinados criterios. Por ejemplo, si se hace un ensayo con uno de estos nuevos fármacos para afectación cardíaca, el enfermo que no tenga afectación cardíaca no puede entrar. O, por ejemplo, si las condiciones del ensayo son enfermos que no hayan recibido nunca tratamiento. Enfermos de nuevo diagnóstico, pues entonces los enfermos que ya hayan recibido tratamiento no pueden entrar. Ya, pero entonces yo no tengo que hacer nada. No, usted no... Si hubiera algún ensayo, no se preocupe que alguien se lo plantearía. Pero activamente no puede hacer nada. Vale, vale, vale. Y luego ha dicho que era muy importante ver lo que es la nutrición y la nefrología. A mí nunca me ha visto ningún nefrólogo ni ningún nutricionista. Sería conveniente que a todos los pacientes les viera un nutricionista y un nefrólogo o no. No, no se puede generalizar. El nefrólogo es imprescindible en los casos en los que riñón falla. Su función renal, Jonas, es bastante buena. Lo que pasa es que a veces si se hincha mucho y le ponen muchos diuréticos, pues el riñón sufre, pero para eso en general no necesitamos a los nefrólogos. Los nefrólogos son necesarios en los casos en los que hay mucha eliminación de proteína y los enfermos que tienen quidadialesis respecto a la nutrición. Cada vez nos damos más cuenta que la práctica mayoría de los enfermos con amilioidosis aéle necesitan soporte nutricional, pero eso también depende mucho de la disponibilidad en cada centro. Nosotros a veces lo tenemos más fácil, otras veces no tan fácil, no voy a decir que estamos estupendamente. En general, con los enfermos ingresados, cuando ingresan para trasplante conseguimos más apoyo, pero sí que es verdad que es un aspecto muy necesario. Aquí veo yo más problemas de formación académica, o sea que sí que hay nutricionistas, pero que no conocen la amilioidosis y entonces, claro, no te pueden hacer una dieta. Te dan una dieta, pues como tienes una miocardiopatía, pues baja el sal, baja en grasa, lo normal que le darían a cualquier persona. Sí, lo que pasa es que esto es mutuo, Jonás. Yo nunca voy a aprender si no veo enfermos y a lo mejor el nutricionista que le ve no tiene una experiencia especial en amilioidosis, pero si toma interés y lo puede mirar, hay información. Sí, si coges un momento, sí. Igual que yo cuando acabé la carrera no me sonaba de nada la amilioidosis, pero a la fuerza no hago más que ver enfermos con amilioidosis, pues me lo he tenido que estudiar, nadie nace sabiendo. Claro, y será por cosa para estudiar sitios. Claro, es difícil tener una experiencia en nutrición en amilioidosis, pero los enfermos, los nutricionistas, los endocrinos tienen experiencia en nutrición de enfermos muy malitos por muchas cosas y no específicamente tienen que ser expertos en nutrición en amilioidosis. No sé si me entiende. Sí, sí, sí, que ya me ve casi... Bueno, vuelva la semana que viene, o sea, que durante esa semana pues averiguas, estudias con las vías que vea adecuadas. Sí, sí. Bueno, pues nada, espero verla pronto y espero verle pronto, Jonas, a mejorarse. Muchas gracias, muchas gracias. Muchas gracias, Jonas, por tu pregunta. Vamos a pasar a la siguiente pregunta, también que entrará por el micrófono, por Viva Voz, María Trinidad, cuando quieras. Parece ser que el micrófono no funciona. Está silenciada, estoy intentando quitarle el silencio, pero parece ser que no funciona bien. Bueno, vamos a pasar a la siguiente, y luego lo volveremos a intentar otra vez con María Trinidad. Francisco, que también quería... Por favor, Rodríguez. Ahora, ahora te escuchamos. María Trinidad. Buenas tardes. Buenas tardes. Soy Trini, llamo de La Rioja. Entonces, tengo amilioidosis y hace cuatro años me hicieron un auto trasplante de médula. Hace ahora, el año pasado, pues la enfermedad se ha vuelto a resurgir. Y entonces, yo tengo afectado el riñón y ahora parece que también el corazón. ¿Me escucháis? Sí, perfectamente. Vale, vale, vale. Bueno, pues, ayer empecé un tratamiento nuevo en Logroño y me están haciendo con Dara y con Pinao con pelcade. ¿Me escucháis? Sí, sí. Entonces, ayer... Creo que su médico me ha consultado el caso, Trinidad, porque me suena mucho. Sí, la doctora Herrera, sí. Sí, sí. Me lo dijo, me lo dijo que había hablado con usted y entonces, bueno, pues era ver qué le parecía y esto me están poniendo, pues claro, a parte del Dara empecé ayer. Entonces, ayer me pusieron una parte y hoy me han puesto otra. La primera vez me dijeron que en dos partes, ¿no? Y ya, a partir de la semana que viene, en una dosis. O sea, cada semana una, ¿no? Convinado con el pelcade. Sí, sí. Y entonces me están poniendo, bueno, pues eso. Pues también las cortisonas, el Montelucas, el Balaciclónico. Eso es. El Drasil y Lírica, eso es lo que estoy ahora con esto. Sí. Entonces, ¿sabes qué le parecía? Porque claro, el autotransplante no me ha durado nada, o sea... Claro, claro. Es un... no vamos a desencantar a Mercedes. Muchas veces, hace minte años, pensábamos que ya el trasplante ya era suficiente, pero a muchos enfermos que vuelve la enfermedad. Por eso lo que intentamos, por lo menos yo, yo nunca hago un trasplante en directo. Pongo tratamiento antes, para evitar esto precisamente, que la enfermedad vuelva después del trasplante. Ya no podemos echar marcha atrás, su enfermedad vuelve, pero está usted recibiendo, quizá, la mejor combinación posible. Ah, me alegro, me alegro, me alegro. Porque su doctora planteaba, digo, mira, posibilidades después de un autotransplante, pues otro trasplante no tiene mucho sentido, sería muy tóxico, pero el Daratumumap produce muy buenos resultados. Vale. Como decía mucho tiempo, que no había recibido nada, pues le sugerí que lo combinara con Velkávelo. Vale, vale. Una combinación muy buena y que probablemente, a ver si hay suerte, consiga controlar la enfermedad y tenerla bien durante mucho tiempo. Me alegro muchísimo, me alegro muchísimo. Un tratamiento... Me está tan mucho sánimo esta tarde. Mejor no podría recibir. Gracias, muchas gracias. El hecho es lo que hemos decidido la doctora Herrera y yo, así que no tengo medio que se me parezca bien, claro. Sí, no, es que ella comentó el otro día... Yo lo digo por... Sí. No, que como nosotros le comentamos que éramos de la asociación y tal, y entonces que nos gustaría, eso se lo planteamos hace unos meses, que nos gustaría que usted nos hubiera dado una segunda opinión. Entonces ella dijo... Entonces ella dijo, bueno, no os preocupéis que yo me voy a poner en contacto con ella. Mire, es lo que le comentábamos antes. A veces enviar a los enfermos es complicado físicamente. Jonas viene remorgnamente a puertadierro, pero si a mí mismo un compañero me consulta, yo no tengo ningún problema en responder. Entonces, ánimo porque, aparte que se tolera muy bien el tratamiento, estamos viendo resultados muy buenos. Así que... Me alegro, me alegro muchísimo. Ánimo. Venga, muchísimas gracias. De nada y un abrazo. Un abrazo fuerte. Gracias. Muchas gracias por la pregunta y por la respuesta. Vamos a la siguiente pregunta, Francisco Rodríguez, ¿cuándo quieras? Hola, buena. Soy la hija, si él no quiera, no tengo vergüenza. No pasa nada, adelante. Nada, que era para preguntar. Él va ahora... El día 21 se me va a trasplante. ¿La respuesta...? Disculpe, Francisco de Málaga. Sí, de Málaga. Ah, me alegro saludarles. Gracias, igualmente. Era para preguntarle, bueno, hoy ya hemos hablado de Nero Citalán, estaba haciendo ya la última fea, para ir ya al día 21 que ya ingresa para trasplante, y lo que quería preguntarle, porque también ha dicho que... Bueno, el líquido de la varidad, desde el 25 de enero, no lo han vuelto a sacar más líquido. Pues, fenomenal. Ya le dije que era cuestión de paciencia, esperar un poquito a que mejorara, antes de lanzarse al trasplante. Sí, sí, la verdad que por ahí muy bien. Y luego también nos han dicho que... Bueno, su nutricionista le mandó que tenía que tomar muchos batidos de proteína, y los sobres, esto también de proteína, que no lo puedo conocer, pero bueno, en total era mucha proteína. Y hoy nos han dicho que no come tanto batido ni tanta proteína porque le daña el finión. Sí, es que es complicado a veces. Entonces eso hay que mirarlo con mucho cuidado. Yo no le puedo dar una recomendación que valga para todo el mundo. Hay gente que le viene bien tomar un aumento de proteínas, pero no siempre tomar muchas proteínas es bueno, todo depende, pero bueno, ya lo irán valorando. Entonces, puede depender también de cada momento. En unos momentos la gente necesita más proteínas, y luego no tanto. Pero bueno, ya le digo que no se pueden hacer unas recomendaciones de nutrición que valgan para todos los enfermos. Cada enfermo necesitará una cosa distinta. Y nada, también era eso para decirle lo de la barriga que estamos contentos por eso, porque ya la verdadera se le ha hincha bastante menos. Y lo que sí que tiene es dolores. Imagino que eso era normal, los dolores como punzadas en la barriga. Bueno, hombre, ha estado mucho tiempo con mucho líquido en la barriga. Si ya no tiene tantas citis, pues y no tienen que sacarle líquido, conservará mejor las proteínas. Pero que tenga molestias, dolores o... Pues cualquiera sabe de qué puede ser. Pero muchas veces es de algunas, también, de las funciones. No sabría decirles. La proteína está un poco baja todavía. Sí, hombre, es que no se puede mejorar de un día para otro, pero si ya no hace falta sacarle tanto líquido de la barriga, seguramente habrán mejorado. Entonces, ya va trasplante, Francia. Ya va trasplante, ¿no? Sí, hoy ya la han hecho el ecocardio que les faltaba y ya la están mirando el fit para ingresarlo. El día 21, lo que están ingresados, cuando salga alguien que está ingresado, entra ahí. Muy bien, pues que vaya todo bien. Te voy a dar gracias, doctora. Muchas gracias. Voy a continuar con la siguiente pregunta que nos llega por escrito. Bueno, realmente son tres preguntas. Las voy a leer las tres juntas y si luego necesita que vuelva a repetirlas, no hay ningún problema. Dice, muchas gracias, doctora, por esta brillante esperanzadora, Charla, para acceder al hospital Puerta de Hierro desde otra comunidad autónoma. La forma sería a través de nuestro amatólogo. Existe algún ensayo clínico actualmente y la tercera les recomendaría trasplante autólogo a un paciente de 69 años con afectación renal y cardíaca. Muchas gracias. Como ya he comentado antes, para poder ver en Puerta de Hierro, en cualquiera un enfermo de otra comunidad autónoma, hace falta un trámite que se llama canalización. Eso lo puede hacer el hematólogo. El hematólogo tiene que solicitar a las autoridades sanitarias de la comunidad de procedencia que lo remitan al hospital de Puerta de Hierro. Eso es un trámite que es igual para toda España. Respecto a los ensayos clínicos, ahora no tenemos en marcha ningún ensayo clínico para enfermos con amilidosis Aéle. Es posible que tengamos algún ensayo en verano con uno de los anticuerpos, pero para enfermos que no han recibido tratamiento previamente. O sea, un enfermo que haya recibido cualquier tipo de tratamiento no podría ser incluido en el ensayo. Y respecto a la pregunta del trasplante autólogo, como casi todo, depende. Yo siempre cuento que el mejor enfermo que hemos tenido en muchos meses trasplantado es un enfermo con un amilidosis y 74 años. Estuvo 10 días en el hospital. Todo depende de cómo esté la persona. La edad no es un criterio único. Si el enfermo está bien, hay unos criterios publicados. Eso no me lo he inventado yo. Si el enfermo, por ejemplo, no se suele aceptar para trasplante, enfermos que tengan marcadores cardíacos muy alterados o que simplemente con el dato de la edad yo no puedo responder a esa pregunta. Pero la edad no es el único criterio que utilizamos para decidirse si un enfermo se puede trasplantar o no se puede trasplantar. Todo depende de la afectación cardíaca. Muchas gracias, doctora. La siguiente pregunta de Begoña con Gil, ¿cuándo quieras, adelante? A ver si podemos darle paso con él. Creo que ya está silenciada. No sé si está silenciando ya su propio micrófono. No, no. Ya está. Hola. ¿Qué tal, Begoña? Buenas tardes. ¿Qué tal, Isabel? Buenas tardes. Ya nos veremos pronto con lo que no quiero quitarle tiempo a otros pacientes. Solamente era saludarla y comunicar que estoy agradecida a través de la primera grupo de amiloide, perdón, el primer simposión que hubo en Porta de Hierro de amiloide, de amilidosis, a través de toda esa gente que puede tomar contacto ahí, he conocido gente que tiene la misma festación como Mercedes, que antes ha comentado que tiene una afectación pulmonar. ¿La afectación pulmonar? Efectivamente, que es como la que padezco yo. Que me encontraba un poco ahí en la isla del Robinson Crusoe. Porque incluso cuando iba a la consulta, usted me comentaba que no había demasiados casos con afectación, solamente pulmonar. Mi pregunta va un poco en ese camino. Creo que hoy tengo la sensación, los últimos resultados los veré con usted el próximo día 15, porque nos veremos el próximo día 15. Pero a mí me da la sensación, sin conocer ni saber, y esperando que ojalá sean buenos los resultados obtenidos, que no solo tengo una afectación pulmonar, sino que noto esa rigidez y esas neuropatías que le comentaba desde el principio, y que yo les sigo comentando cada vez que voy, que quizás tengamos un sentido más que de restos de quimioterapia, y ahora por lo que he estado escuchando, he leído, y la exposición que usted ha hecho, puede que tengan que ver con el tema de amiloides, que como bien ha dicho antes, nosotros tengamos depósitos de amiloides en otras zonas del cuerpo. Esa es una de las dudas que le quería plantear. Claro, a la vez usted dice que solo se sabría eso si nos hicieran biopsias de esas zonas del cuerpo. No hay otra forma de saberlo, si nosotros los pacientes le transmitimos nuestros síntomas, no se puede ya por una opinión generalizada del resto de los enfermos decir, pues este síntoma de ardor de piernas o de pinchafos en las plantas de los pies, o de rigidez, etcétera, etcétera, que estamos sintiendo o que, en mi caso, me pasa, hinchazón muy grande cada vez más en los tobillos, mucha retención de líquidos, mucha torpeza en las manos por esa retención de líquidos, etcétera, etcétera, sin querer extenderme. Porque luego, también, oyendo al hablar antes, cuando vamos a otros especialistas, como es mi caso, que además de usted también me sigue ahí en Puerta de Hierro, el neumólogo por el tema del pulmón, veo que no hay mucha comunicación, no, quiero decir que el neumólogo está un poco como a lo suyo, no? Si tengo infección pulmonar, las veces que he tenido infección pulmonar, bien, pero él nunca relaciona ni habla de la miloidosis. Bueno, no me quiero extender, pero creo que me han entendido que es lo que quiero preguntar, no? Que qué tipo de... Dime, dime. Begoña, es complicado. Puede haber miloide en cualquier sitio menos en el cerebro. Ya. En cualquier sitio. ¿Qué pasa? Que los síntomas no son específicos. Si yo hago un ecocardio y veo un corazón gordo y sé que el enfermo tiene miloidosis, ahí hay miloide, pero si un enfermo me cuenta que se nota torpe, pues yo no puedo relacionar eso. En cualquiera de los casos no hay manera de... salvo biopsias o determinadas, por ejemplo, el corazón, el corazón se puede hacer un ecocardio, ¿sí? Sí. Begoña tiene... Nos decimos al principio el ecocardio, ¿te acuerdas? Pero hay órganos que no se pueden ver con técnicas de imagen y, sobre todo, si el tema no es que se pueda relacionar con la milidosis, que se puede relacionar. Estas alturas, a esas alturas después de tres años que tú sabes... Esa es la begoña. En la miloide no tenemos manera de quitarlo. Lo sé, doctora. Lo que nota es mucho dolor neuropático. Al principio lo achacábamos, recuerda, a que podías ser restos de quimio. Pero yo es que noto que cada vez me dan más medicación. No es tu caso porque tú no me das esa medicación, sino cuando voy a otros especialistas, pero son calmantes para ese tipo de dolores que yo tengo neuropático. O ese dor, adormecimiento de manos y de piernas. Bueno, ya comentaré más extensamente contigo, no me quiero extender. Pero sí que, desde luego, begoña a la neuropatía por los fármacos del tratamiento, esa tiene que haber pasado ya. Pero la neuropatía por la miloidosis... A mi pregunta, por ahí... La neuropatía por la miloidosis es muy lar, muy tediosa y muchas veces no mejora. Sí que me ha hecho un... Sí que me ha hecho un neurologo, un estudio con la prueba de... Cuando nos miren las terminaciones nerviosas, hay... ¿Cómo se llama ahora? Sí, pero eso no importa nada el tratamiento. La acestación que me dice que tengo es de fibras finas y he oído en tu exposición en la que hiciste en Puerta de Hierro una exposición también por parte de un neurologo. Yo tome nota de todo lo que pude. Y es que coincide con muchísimas cosas de las que... Begoña, la mayor parte de lo que cuentan los enfermos no se puede atribuir a miloidosis. El problema no es a quién le echamos la culpa, el problema... Ya, ya, ya. No, no, por supuesto. El problema de la neuropatía por la miloidosis, la miloidosis a él, es que no tenemos un tratamiento específico una vez que hemos curado la enfermedad hematológica. Ecessivamente. Entonces, en el caso de Begoña, no hay enfermedad hematológica. Yo no puedo, salvo, tratamiento destinado a quitar el dolor que lo pone el neurologo. No podemos hacer ninguna otra cosa más, porque además yo puedo... Podemos hacer una biopsia de nerviosural y qué vamos a hacer después, porque hacer biopsias por curiosidad morbosa, pues no. No, no, pero es una manera de... Dime, dime. Una vez eliminada la enfermedad hematológica, no podemos hacer nada más. Es triste, pero es así. A menos que tuviéramos fármacos para quitar el amiloide, que no los tenemos. Que no los tenemos todavía. Es posible que los tengamos en un futuro. Uno de los fármacos que se han probado en el ensayo y que hemos probado nosotros, uno de los anticuerpos a los que me he referido, yo he visto enfermos que ha mejorado muchísimo la afectación neuropática, pero hoy en día no lo tenemos. No lo tenemos. Una afectación neuropática con un fármaco que quita el amiloide es que esa afectación era por amiloide. Pero desgraciadamente no tenemos ese fármaco. Ya me gustaría... Ya, ya. Probablemente el olor neuropático sea por amiloidosis, pero no podemos hacer nada más que poner calmantes. Claro. Claro, como no te he visto desde hace seis meses, porque tuvimos el tema del COVID y ahora nos veremos, tengo cita contigo el día 15, ya conectaré contigo más detalladamente este tema. Pero era un poco plantearlo también por si alguien le pasaba. Respecto al tema pulmonar, yo noto que recaigo en muchas infecciones respiratorias y, como tú me has explicado en su momento, no hay una goma de borrar para borrar las amiloides. No tenemos manera, por suerte, el corazón mejora rápidamente, pero se sigue viendo en el ecocardio. Hay enfermos que les hemos hecho. Ecocardios, tengo yo enfermos, que se han trasplantado hace 15 años y sigue viendo amiloides en el corazón. No podemos quitarlos, ¿no? Entonces... Es una licción que tenemos en esta enfermedad. Podemos quitar la enfermedad hematológica, pero el amiloide lo único que podemos hacer es esperar a que el cuerpo lo elimine. No podemos... ¿Sabes así? En línea general, yo lo que puedo, como vivencia personal, lo que sí puedo trasladar es la sensación de que cuando estoy contigo o hablo contigo, efectivamente eres una doctora que está muy en boga y muy a la última de todo este tipo de enfermedad, que de por sí es una enfermedad muy rara. Y cuando a veces la leen en tu informe, otros especialistas, pues, como que... Porque el en lo que tú escribes, ¿me entiendes? Isabel, si no, o porque les explica al paciente, pero si no, como que no es una enfermedad al uso, como otro tipo de cancer, en el que ellos puedan decir... Me pasa sencillamente con el que más apoyo tendría que ser a la vez contigo, que es el hemólogo, que le veo que él me trata con antiguo educa las infecciones, pero la miloide y el lecho de que yo tenga miloidosis es que ni lo nombra. A veces le digo... Es que no podemos hacer otra cosa, Begoña. Tiendolo mucho, no podemos hacer otra cosa. No podemos quitar el miloide. ¿Qué puede hacer el neumólogo? Pues cuando hay infecciones tratarlas, porque la miloide que todavía queda en el pulmón produce, predispone a infecciones. Y la miloide en que quedan los nervios da dolor. Y eso no lo podemos quitar. ¿Qué hay que hacer? Tratamientos sintomáticos. El enfermo tiene una infección respiratoria, antibióticos. Si el enfermo le duele, pues analgésicos. Pero no podemos quitar ese miloide. Y eso, por desgracia, es así. Bueno, darte las gracias, porque contigo, en mi caso, estoy aprendiendo todo lo que no sabía sobre esta enfermedad. Y a todos los compañeros, enviarles un saludo y a los que tienen el mismo padecimiento pulmonar, pues bueno, decirles que aquí estoy, que ya me ha hecho el trasplante hace tres años y con mis subidas y bajadas, pero aquí estoy. Que hay que luchar. Tengo que recordar que cuando he dicho que es una enfermedad rara, es una enfermedad muy rara. Efectivamente. Vemos diez casos nuevos por millón de habitantes por año. Eso significa 30, 40, 50 nuevos casos en toda la comunidad de Madrid en un año. Sí, sí. Eso es muy poco. Muy poco frecuente, efectivamente. Entonces nadie, la experiencia la hemos ido adquiriendo con el tiempo, pero es razonable pensar que mucha gente no ha visto una milidosis en su vida. Por supuesto. Claro, así es. Yo, en el momento que me llevo la carta de porte a hierro, invitándome al primer encuentro a milidosis, bueno, yo no me la podía creer, porque es que no podía hablar con absolutamente nadie, salvo contigo, Isabel, de este tema, porque en otros especialistas, como me lo dicen, dice, es precisamente una enfermedad tan poco vista y tan rara y ya te lo lleva tu matóloga, pues como que si les comentas que tienes afectación neuropática o al neurólogo, le comentas, pues están todos un poco perdidos. Esta serie de positivas que nos has puesto sí que están unificando ahí lo que hemos hablado, el hecho de que la miloide, lo que has dicho, puede afectar a cualquier otra parte del cuerpo. Estábamos como enfermos, yo en mi caso, esa es la experiencia que cuento un poco, perdidos como en ese limbo del desconocimiento propio y generalizado, ¿no? Tú le dices a alguien, ¿qué te pasa?, ¿qué enfermedad tienes? Y le dices a mi loide, ¿y es como si la hablaras de nuestra terrestre? No, no, no. Es que es una enfermedad muy rara. Es el problema de una enfermedad de raras. Como te veo a lunes, no me quiero extender mucho, porque te veré lunes. Entonces, darte las gracias y nada, a los compañeros también un saludo y que no nos falte el ánimo, que somos raritos, pero que somos fuertes. Muchas gracias. Muchas gracias por tu participación y también a la doctora por la respuesta. Tenemos todavía dos o tres preguntas. Estamos cinco minutos por encima del tiempo. Voy a hacer si es posible un par de preguntas más y si es posible. Lo único que os pediría, por favor, hacer preguntas concretas para poder hacer cuantas más posibles. Josibel, cuando quieras, adelante. Hola, bueno, primeramente muchas gracias, doctora, por toda la información. Mi nombre es Josibel y yo fui diagnosticada con 23 años de amiloidosis. Actualmente tengo 29. Bueno, está brunda algo un poco así con miedo, porque siempre me han dicho que dentro del tema de la amiloidosis que es bastante raro, pues yo soy aún mucho más rara. Porque, pues, por mi edad, por el diagnóstico, eso con 23 años me encontraron depósitos de amiloides en los riñones. Estuve un tiempo, pues, al principio con varios síntomas. Más adelante, bueno, yo vivía en Venezuela y ahora vivo en Galicia. Y, bueno, entre en diálisis espiritoneal, me habían diagnosticado con amiloidosis hereditaria, porque me habían hecho un aspirado de médula, me habían revisado y no habían encontrado depósitos de amiloides. Luego tampoco, bueno, analizaron a mis padres, a mis hermanas y no encontraron tampoco depósitos, o sea, no era hereditaria. Y tampoco era secundaria. Entonces, mi diagnóstico penal es amiloidosis primaria, porque al parecer, pues, no encontraron nunca el motivo del origen, digamos. Hace dos años, bueno, hace año y medio, me trasplantaron de hígado y de riñón, me hicieron un doble trasplante. Y, bueno, actualmente me encuentro bien. Más que una pregunta, pues era una consulta, porque mi nefrólogo, que me lleva actualmente en el Chua, que en la coruña, pues, siempre me... Bueno, me insiste un poco de que trate de visibilizar mi caso, porque, bueno, es un caso para todos los doctores que me han visto bastante extraño. Bueno, no sé si me estoy escuchando. Sí, sí, si, Bel, yo lo siento, pero me da la impresión de que no tienes una amiloidosis a L. Si tan trasplantado el hígado y el riñón no tienes una amiloidosis a L, tendrás una amiloidosis por TTR. Y, claro, yo soy especialista en amiloidosis a L, pero, desde luego, no se utiliza el trasplante hepático en una amiloidosis a L. La presentación es rara. Yo tengo enfermos de 30 y tantos años, pero por lo que me estás comentando, en ningún caso se ha planteado el término amiloidosis primaria y es completamente equívoco. No se habla de amiloidosis primaria, hay que precisar a L, TTR o la proteína que se deposita, pero, desde luego, por lo que me estás comentando, no tienes una amiloidosis a L. Entonces, yo no puedo opinar, va un mundo, Josibel, no tiene nada que ver la amiloidosis a L con la amiloidosis por TTR. Entonces, no me das datos suficientes a la... Si te diagnosticaron con 20 y tantos años y te han hecho un trasplante hepático, por lo que te tengas una TTR, hereditaría. Que no hayan encontrado la mutación, ahí no puedo opinar, porque no es un tema que yo controlé, pero la amiloidosis TTR hereditaría hay unas mutaciones descritas, estas son las que hay que estudiar, pero, repito, me estoy metiendo en el campo de la TTR, que es un tema que yo no manejo. Pero no tienes una amiloidosis a L. Vale, vale. Sí, sí lo comentaba por eso, porque siempre, o sea, tenía la duda. Y, bueno, y parece que eso es como un enigma que nadie, pues, no me terminan de aclarar. Y, bueno, era un poco mi pregunta. Pero, bueno, muchas gracias por la aclaratoria. Gracias, doctora. Gracias, Josibel. La siguiente pregunta, Antonio Molina, por favor, cuando quieras. Antonio. Bueno, parece que no funciona bien el micrófono. Vamos a la siguiente pregunta. Sara Fernández, a ver si podemos escucharte. Yo sigo aquí, ¿eh? Disculpe, doctora, estos problemas técnicos estoy intentando de silenciar, pero no, por alguna razón... El que pueda conectarse, que se conecte. Voy a hacer la siguiente pregunta que tengo por escrito, mientras tanto vamos intentando el problema con los micrófonos. El rey de Emi Marido. Sí, no sé exactamente por qué no funciona, pero no consigo darles voz. La siguiente pregunta, Emi Marido fue diagnosticado de amelioidosis a él hace un año y medio, se trató con Belcadre durante siete años, luego desencadenó, luego descansó y al no dar resultados, empezaron con Dratumumab y Belcadre, en marzo de este año. Duró un mes y medio, pero tampoco dio resultado. Ahora están en el hospital de referencia con ciclofosfamida oral cada semana y Dratumumab cada 15 días. Como ve el tratamiento, mi marido tiene 69 años y la amelioidosis le ha afectado los riñones. Muchas gracias por su exposición, nos ha aclarado muchas cosas. Todos los tratamientos que ha comentado son tratamientos muy válidos, pero uno no sabe si el enfermo va a responder o no. Todo depende de la respuesta. Repito, todo lo que ha mencionado, el Belcadre, la ciclofosfamida, el Dratumumab son fármacos muy efectivos y que suelen funcionar, pero hay enfermos que nos dan un poquito más de guerra y que no funcionan bien uno, y hay que ir cambiando. Pero, en principio, y sin conocer más del tema, pues el tratamiento es adecuado, evidentemente. El Dratumumab es un buen fármaco y, combinado con otro, esperemos que funciona. Muchas gracias, doctora. Estoy intentando solucionar los problemas técnicos que tenemos. Parece que no consigo darles voz a las personas que tienen la mano levantada. Os animo a que envíais vuestras preguntas por escrito. Y, bueno, de momento, tenemos otras tres preguntas que... Bueno, por problema. Mira, ahora tenemos una persona que sí que puede tener el micrófono conectado, Mari Carmen, cuando quieras. Hola, ¿qué tal, Isabel? Buenas tardes. Mira, yo te quería preguntar, como parte de la asociación, cómo podemos contactar con los laboratorios que hacen o van a hacer ensayos técnicos antes de su época de marketing, que es cuando tienen interés en darnos a conocer. Porque a mí me gustaría estar enterada para poder informar. Ya sé que soy los médicos que tenéis que contemplar y decir si tienes candidato o no. Pero a mí me gustaría poder saber cómo puedo contactar con estos laboratorios. A ver, Mari Carmen, la normativa de ensayos es muy rígida. Nosotros, cuando empezamos un ensayo, firmamos un acuerdo de confidencialidad. Yo no puedo divulgar los términos del ensayo, solo ofrecer a los enfermos que yo considero que pueden entrar en los... Luego ahí, los pacientes no pueden hacer nada. Todos los ensayos están publicados en una web del gobierno americano. Todos los ensayos. Que se están llevando a cabo en el mundo. Uno no tiene más que poner a mi guía y ahí se entera quiénes son los promotores. Pero no tenemos manera de contactar con los propietarios de los fármacos. No funciona así el tema. No se puede contactar con los propietarios de los fármacos para decir, oiga, que me den esto, oiga. Pero los ensayos están todos publicados. Los ensayos que hay en marcha. Y ahí en la web del gobierno americano figura quién es el promotor del ensayo y con quién se puede... Y la mayor parte de los laboratorios que tienen cualquier fármaco tienen un departamento de atención al paciente con el que se puede contactar. Pero yo no puedo dar esa información por detrás, Mari Carmen. Es decir, igual que si me preguntas, quiero hablar con el gerente de puerta de hierro. Pues hombre, yo no te puedo dar su móvil, no sé si me explico. Claro, sí. Si quieres hablar con el gerente de puerta de hierro, pues lo suyo es que vayas al despacho y pidas una cita. Pues esto es así. Gracias, Mari Carmen, por tu pregunta. Vamos a dar por finalizado el seminario aquí. Bueno, ya es un poquito más tarde de la hora. Os animaría que todas estas preguntas que han quedado ahí, que no hemos tenido tiempo para hacerselas a la doctora, que se las envíeis a la asociación española de Amilio 12, al correo infoarrobaamilo.es, para que ellos puedan hacerselas llegar a la doctora y puedan daros también alguna respuesta. Muchas gracias a todos por vuestra participación, por vuestras preguntas. Por supuesto, muchas gracias a la doctora por su tiempo, por estar aquí incluso más tiempo del que habíamos planeado contestando todas estas preguntas. Le agradecemos mucho su ayuda con todas estas respuestas a las preguntas y su presentación, y simplemente recordar a todos los asistentes que el webinar ha sido grabado, el seminario online ha sido grabado, y estará a vuestra disposición en las redes sociales de Amilio, para que podáis volver a verlo, toda esa información que hemos compartido con vosotros esta tarde. Muchas gracias a todos y, en especial, muchas gracias, doctora. Muy bien, pues muchas gracias y saludos a todos.