羅倫佐~~的油~~~新療法ald

羅倫佐的油新療法 1 2 10 7 9
蔡文英╱綜合外電報導】因真人故事改編的電影《羅倫佐的油》（Lorenzos Oil）而廣為人知的罕見腦部疾病「腎上腺腦白質退化症」（adrenoleukodystrophy，ALD），如今拜結合幹細胞與基因療法的新療法，帶來曙光。
《羅倫佐的油》有解了
巴黎第五大學教授歐布爾（Patrick Aubourg）昨在《科學》期刊發表研究成果。2名當時同為7歲的西班牙男孩，在接受治療2年多後，有效阻止ALD症狀惡化。這種遺傳性腦部疾病會慢慢侵蝕保護腦部神經­纖維的脂肪酸。
歐布爾說：「這是基因治療首度成功醫治如此嚴重腦部疾病。」以往患者只能接受骨髓移植，但受限於骨髓捐贈者稀少及可能出現嚴重併發症的風險。
《羅倫佐的油》真實主角羅倫佐因父母竭盡心力對抗病魔，研發特殊油脂，讓他比醫生預估多活22年，去年過世，得年30歲。
研究人員直接從患者身上取出骨髓幹細胞，在實驗室透過植入功能正常的新基因，「修正」有缺陷幹細胞。待患者有問題的骨髓細胞被破壞後，再將新幹細胞植回體內。
為輸送新幹細胞，研究人員想出以經基改、鈍化的愛滋病毒（HIV）當媒介。治療後14到16個月，患者腦部具保護功能的「髓鞘」（myelin sheath）脂肪酸耗損情況停止了。2名病童體內仍可發現可觀的健康ALD蛋白質，神經系統也獲明顯改善。




【蔡文英╱綜合外電報導】因真人故事改編的電影《羅倫佐的油》（Lorenzos Oil）而廣為人知的罕見腦部疾病「腎上腺腦白質退化症」（adrenoleukodystrophy，ALD），如今拜結合幹細胞與基因療法的新療法，帶來曙光。
《羅倫佐的油》有解了
巴黎第五大學教授歐布爾（Patrick Aubourg）昨在《科學》期刊發表研究成果。2名當時同為7歲的西班牙男孩，在接受治療2年多後，有效阻止ALD症狀惡化。這種遺傳性腦部疾病會慢慢侵蝕保護腦部神經­纖維的脂肪酸。
歐布爾說：「這是基因治療首度成功醫治如此嚴重腦部疾病。」以往患者只能接受骨髓移植，但受限於骨髓捐贈者稀少及可能出現嚴重併發症的風險。
《羅倫佐的油》真實主角羅倫佐因父母竭盡心力對抗病魔，研發特殊油脂，讓他比醫生預估多活22年，去年過世，得年30歲。
研究人員直接從患者身上取出骨髓幹細胞，在實驗室透過植入功能正常的新基因，「修正」有缺陷幹細胞。待患者有問題的骨髓細胞被破壞後，再將新幹細胞植回體內。
為輸送新幹細胞，研究人員想出以經基改、鈍化的愛滋病毒（HIV）當媒介。治療後14到16個月，患者腦部具保護功能的「髓鞘」（myelin sheath）脂肪酸耗損情況停止了。2名病童體內仍可發現可觀的健康ALD蛋白質，神經系統也獲明顯改善。
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